Harvikhaiguste ravi esitab väga suuri väljakutseid nii arstidele kui ka ravimite arendajatele, kuna 95 protsendile harvikhaigustest ei ole praeguseni tõhusat ravi. Siiski on see valdkond, mille innovatsiooni soovivad innustada nii Euroopa Liit kui ka ravimitootjad. Harvikravimeid lisandub igal aastal, näiteks aastatel 2018–2022 sai Euroopa ravimiameti müügiloa 61 harvikravimit. Samal ajal on Eesti patsientidele neist kättesaadavad kuus.

Innovatsioon ei tähenda ainult ravimeid, vaid ka ravitoite, ravimeetodeid või mõnikord ka manustamisviise. Näiteks lastel on võimalik osa vaktsiine manustada mitte süsti, vaid spreina, keemiaravi mitte tilguti, vaid tabletina. Need on suured muudatused, mis mõjutavad inimeste elukvaliteeti, aga annavad ka olulise kokkuhoiu tervishoiukulutustelt. Ravimiarendus võtab aega aastaid, mõnikord ka aastakümneid ja muidugi on sellel oma hind.

Kas harvikhaiguste ravi peab tagama riik?

Harvikravimite arendus on missioon, väga pikaajaline ja kallis protsess. Intellektuaalomandi kaitse aeg harvikravimite puhul on olnud seni pikem kui mitteharvikravimitel, see on Euroopa ravimiarendajaid ka motiveerinud ja harvikravimeid on igal aastal lisandunud kümmekond.

Ravimireformiga, mis Euroopa Liidul praegu käimas, on plaanis luua lisameetmeid harvikravimite arendamise motiveerimiseks. Kui plaanid realiseeruvad, siis saavad valdkonnad, kus on suur katmata ravivajadus, loodetavasti ka suuremat tähelepanu ravimiarenduse vaatenurgast.

Ajal, mil ravimeetodid ja ravimid muutuvad järjest personaalsemaks, on oluline, et ka ravimite hindamine ja tervisekassa hüvitamismudelid muutuks tänapäevasemaks ja personaalsust arvesse võtvaks.

Kindlasti peaksid kehtima harvikravimitele teistsugused hindamiskriteeriumid kui tavaravimitele. Harvikhaiguseid tuleks tervisetehnoloogiate hindamise kontekstis käsitleda eraldi kategooriana juba seetõttu, et nende kohta on andmeid vähem, kliinilised uuringud on väiksema kohordiga ja puudub ju ka nn tunnustatud standardravi, millega võrrelda. Kahjuks kehtivad harvikhaiguse ravimile soodustuse taotlemisel Eestis sarnased tingimused, mis tavaravimitel.

Tervis on turvalisus

Turvaline elukeskkond eeldab turvatunnet kaitse-, sotsiaal- ja majanduskeskkonnas. Sotsiaalvaldkonna alla käib ka tervis ja ravi. Eestis puudub inimestel kindlus, et kui avastatakse harvaesinev haigus, siis aitab riiklik ravikindlustus. Seoses harvikhaiguste päevaga loeme meediast taas väga paljude laste lugusid, kelle ravi riik ei kata ning keda aitavad heategevusfondid. Aga kui harvikhaigus avaldub täiskasvanueas või heategevusrahast jääb puudu?

On aeg arutleda nn ühise ravikindlustuse üle: kas tegemist on solidaarse süsteemiga, kui see jätab hätta need, keda tabab ootamatu häda, mis on harvaesinev ning mille ravivõimalused on kas piiratud või üksikisiku mõttes kallid? Mida tunneb inimene, kes on maksnud aastakümneid sotsiaalmaksu ning kelle peret tabab harvaesinev haigus, millele on ravi olemas, aga riik seda ei võimalda?

Harvikravimite puhul on praegune tervisekassa lähenemine, et kas kõik või mitte midagi: seda kas soodustatakse sajaprotsendiliselt või ei soodustata üldse selgitusega, et ei ole olemas juriidilist ega sisulist põhjendust, kuidas lahendada poolt ülesannet, sest tervisekassa ei vaata (ravimi soodusravimite nimekirja võtmise) hindamisel mitte inimest, vaid “ravimeid”. Teisisõnu: kõike hinnatakse ühe puuga ja vanade mõõdikute alusel.

Enamikus Euroopa riikides kehtivad harvikravimitele siiski erandid. Läti, Slovakkia, Tšehhi ja Leedu, meiega võrreldavad riigid, on seadnud harvikravimitele võrreldes tavaravimitega teised nõuded. Näiteks on rakendatud paindlikumaid kulutõhususe piirmäärasid, millele ravim peab vastama, aga ka muid tegureid, näiteks elulõpukriteeriumid, haiguse raskusaste, innovatsioon, saadava kasu suurus, harvaesinevus, potentsiaalselt tervistav jmt. Leidub ka riike, kus kõik harvikravimid on inimestele müügiloa saades kohe kättesaadavad, nii on näiteks Saksamaal.

Euroopa patsientide ravi on teelahkmel

Kuigi Euroopa ravimitööstus on praegu tugev, ei saa me seda muutuvas ülemaailmses kontekstis pidada iseenesestmõistetavaks. Ainuüksi viimase 20 aasta jooksul on Euroopas sündiva farmaatsiaalase teadus- ja arendustegevuse osakaal maailmas vähenenud 41 protsendilt 31 protsendile. Arenenud tehnoloogiate, nagu raku- ja geeniteraapia, puhul on USA ja Hiina investeeringute tase palju suurem.

Euroopa ravimiarenduse edukus sõltub palju käimasolevast Euroopa ravimireformist: seadused on avatud, diskussioon on käimas, kuidas minna edasi. Loodetavasti saame öelda uute seaduste rakendudes, et meil on häid sõnumeid, mis toovad leevendust just katmata ravivajadusega valdkondades.

Eesti patsient on kehvemas seisus kui Euroopa “keskmine” patsient: Eesti inimene ootab uusi ravimeid umbes kolm aastat rohkem kui Euroopa patsient. Kuigi mõned positiivsed muudatused on ka selles osas käimas – ühiselt püütakse arutada, kuidas leida paindlikke lahendusi –, on muudatused väga aeglased patsientide ja heategevusfondide survest hoolimata.

Jääb siiski arusaamatuks, miks mitte võtta arvesse ja arvutada kasu, mida saame innovatsioonist. Miks me ei ole nõus maksma, kui uued ravimid ja ravimeetodid vähendavad haiglas veedetud päevi ja tervishoiu tööjõukulusid, kui uus ravim toob muu olulise lisandväärtuse inimkesksusest ja patsiendisõbralikkusest lähtuvalt?